Anvisa cancela registro do Elevidys, remédio de R$ 20 mi

Em Brasília, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram, nesta segunda-feira (24), o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). Considerado um dos remédios mais caros do mundo, com doses que podiam chegar a R$ 20 milhões, o produto era indicado para casos específicos de distrofia muscular de Duchenne.

O pedido de cancelamento partiu da própria Roche, que comercializa a droga no Brasil. A empresa argumentou que não há dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da Anvisa. O medicamento passou o último ano sob investigações relacionadas à segurança, após relatos de mortes de pacientes no exterior.

No Brasil, o Elevidys já estava suspenso desde julho de 2025. A medida foi tomada depois que a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos, divulgou relatos de mortes de pacientes submetidos ao tratamento em território americano. A droga havia recebido registro condicional em caráter excepcional no país em dezembro de 2024, mas teve o uso, a distribuição e a venda suspensos poucos meses depois.

A liberação no país era restrita a pacientes pediátricos deambulantes, ou seja, crianças que ainda conseguiam caminhar sozinhas, com idades entre 4 e 7 anos, e que tivessem mutação no gene DMD. As mortes registradas nos Estados Unidos ocorreram em adolescentes que não poderiam receber o remédio no Brasil, pois já não andavam sem auxílio. As vítimas tiveram falência hepática aguda. Na época da suspensão pela FDA, também estava sob investigação a morte suspeita de uma criança de 8 anos que recebeu o medicamento no Brasil, mas não foi estabelecida relação entre o remédio e o óbito.

Mesmo com o cancelamento do registro, a Roche mantém a obrigação de acompanhar todos os pacientes que receberam o Elevidys no país. A Anvisa ressalta que a empresa deve realizar monitoramento contínuo de segurança e reportar as informações pertinentes às autoridades sanitárias brasileiras.

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara, que provoca perda gradual e progressiva das funções motoras. O quadro costuma se manifestar na infância e avança de forma irreversível, levando os pacientes à morte antes dos 30 anos, geralmente por falência cardíaca e respiratória. O Elevidys, uma terapia gênica, surgiu como esperança ao permitir a liberação da proteína distrofina, que protege os tecidos musculares. No entanto, a eficácia real do medicamento ainda é alvo de estudos pela própria fabricante, por meio de acompanhamentos de longo prazo.